2019年10大科學(xué)突破!人類歷史上首張黑洞照片問世
2019-12-25 08:55:43來(lái)源:四海網(wǎng)綜合
FDA批準(zhǔn)首個(gè)囊性纖維化三聯(lián)療法
今年10月,基因藥物迎來(lái)一座里程碑:美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了對(duì)大多數(shù)囊性纖維化(CF)病例有效的療法,用于治療年齡12歲以上CF患者。
這種被稱為Trikafta的三聯(lián)療法可糾正肺部疾病最常見突變產(chǎn)生的影響,對(duì)于那些發(fā)生突變的病患(約占所有CF患者的90%),它可將CF從進(jìn)行性疾病轉(zhuǎn)變?yōu)楦卓刂频穆约膊。自CF基因CFTR面世以來(lái),科學(xué)家歷時(shí)30年研究,才最終推出Trikafta療法。
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