諾貝爾獲獎(jiǎng)?wù)邟鞌喃@獎(jiǎng)電話 具體發(fā)生了什么事情

　　孕育“醫(yī)藥界蘋(píng)果”

　　正在肆虐的新冠疫情，讓很多人第一次聽(tīng)說(shuō)了抗病毒藥物巨頭“吉利德”的名字。這家公司的一款藥物瑞德西韋誤打誤撞，被認(rèn)為是抗擊病毒的良藥，甚至入選特朗普的治療方案。然而巧合的是，吉利德的崛起也正得益于治療丙肝。

　　2005年，美國(guó)藥物學(xué)家索非亞（Michael Sofia）離開(kāi)制藥巨頭百時(shí)美施貴寶，加入一家小公司法瑪賽特（Pharmasset）。彼時(shí)法瑪賽特正在研究一種法瑪賽特小分子抑制劑（Pharmasset small inhibitor，PSI），這種抑制劑能夠欺騙丙肝病毒，讓它以為自己是合成RNA所需要的原料，卻無(wú)法完成RNA合成，讓病毒無(wú)法復(fù)制。由此，一種名為PSI-6130的藥物脫穎而出。但讓人沮喪的是，口服的PSI-6130很大比例在腸道內(nèi)失活，無(wú)法進(jìn)入肝臟。

　　索非亞進(jìn)入公司后，開(kāi)始”搶救”PSI-6130。他對(duì)藥物結(jié)構(gòu)進(jìn)行修飾，發(fā)明了另一種藥物PSI-7977，能夠穿越腸道并在肝臟中代謝出PSI-6130。配合抗病毒藥物病毒唑，PSI-7977就可以治愈丙肝，部分衍生療法對(duì)無(wú)肝硬化患者的治愈率達(dá)到100%。

　　2013年12月，美國(guó)FDA正式批準(zhǔn)了PSI-7977聯(lián)合病毒唑用于丙肝治療。而為紀(jì)念索非亞，這種藥物分子被命名為索非布韋（sofosbuvir），商品名為索瓦迪（Sovaldi）。

　　在FDA審批索非布韋的會(huì)議上，索非亞見(jiàn)到了一位患者，他在治療的最后關(guān)頭才被新藥拯救。索菲亞感嘆道：“這樣的故事讓我們所做的一切都很值得。”這是一個(gè)現(xiàn)實(shí)版的“藥神”故事。

　　看到這種藥物的前景，美國(guó)制藥公司吉利德（Gilead）在2011年11月收購(gòu)了法瑪賽特。索非布韋成為吉利德的主打藥物，吉利德也一躍成為丙肝藥物巨頭。從2013年到2015年，吉利德的年收入從110億美元飆升到峰值326億美元，躋身全球Top 10制藥公司。

　　但另一個(gè)讓人唏噓的故事也由此展開(kāi)。2018年4月，高盛發(fā)布了一份生物技術(shù)調(diào)查報(bào)告，盤(pán)點(diǎn)了近幾年生物技術(shù)公司的崛起，這些公司都開(kāi)發(fā)出一次性治愈慢性病的療法。而讓人震驚的是，高盛分析師表示：快速甚至一次性治愈患者的商業(yè)模式并不利于企業(yè)的長(zhǎng)期利潤(rùn)。吉利德的丙肝藥物就是非常典型的例子。

　　根據(jù)公開(kāi)數(shù)據(jù)，在索非布韋上市后，驚人的療效刺激了一系列競(jìng)品開(kāi)發(fā)，價(jià)格戰(zhàn)廝殺愈烈，同時(shí)，丙肝患者數(shù)量迅速減少。全球丙肝藥物市場(chǎng)在2015年摸到了230億美元天花板后，開(kāi)始急劇萎縮。根據(jù)國(guó)泰君安研報(bào)，抗丙肝藥物在吉利德?tīng)I(yíng)收的占比逐年下降，反而是尚未有治愈藥物的抗HIV產(chǎn)品逐年上升。