美批準(zhǔn)18年來首款阿爾茨海默病新藥 后續(xù)臨床驗(yàn)證能否可行？

　　時(shí)隔20年，阿爾茨海默病新藥領(lǐng)域迎來了里程碑式的進(jìn)展。

　　美國(guó)時(shí)間6月7日，F(xiàn)DA宣布加速審批渤健/衛(wèi)材治療早期阿爾茨海默病（AD）患者的新藥Aduhelm（aducanumab，阿杜卡瑪單抗）上市。這也是自2003年以來FDA首個(gè)獲批用于治療阿爾茨海默病的療法。

　　受此利好消息影響，渤健的股價(jià)也出現(xiàn)了短線飆升并一度觸及熔斷。截至美國(guó)時(shí)間7日收盤，其股價(jià)漲幅達(dá)38.34%，總市值為595.97億美元。

　　不過，盡管意義重大，但圍繞在該藥身上的爭(zhēng)議并沒有就此散去，其中就包含F(xiàn)DA專家組的嚴(yán)厲反對(duì)。而對(duì)于此次FDA批準(zhǔn)該藥上市，一些科學(xué)家則將其視為“危險(xiǎn)的開端”，擔(dān)心會(huì)降低未來藥物審評(píng)的標(biāo)準(zhǔn)。FDA藥物評(píng)估和研究中心(CDER)主任Patrizia Cavazzoni則給出了官方看法，表示除了可以更快為患者提供治療方法外，還將刺激更多研究和創(chuàng)新。

　　據(jù)外媒報(bào)道，目前Aduhelm治療費(fèi)用約為56000美元/年，銷售峰值約為100億美元。但在一些分析師看來，由于專家組的反對(duì)，這將給該里程碑新藥的商業(yè)化蒙上一層灰——一些醫(yī)生可能需要被說服開出此藥，一些患者則可能會(huì)持懷疑態(tài)度或因昂貴的價(jià)格猶豫不決。

　　后續(xù)臨床驗(yàn)證能否可行？

　　自2007年渤健從Neurimmune獲得Aduhelm的研發(fā)許可開始，圍繞著Aduhelm的療效爭(zhēng)議便一直揮之不去。

　　盡管FDA的獨(dú)立咨詢委員會(huì)和一些專家對(duì)該藥上市表示反對(duì)，因?yàn)樗麄冋J(rèn)為沒有足夠的數(shù)據(jù)表明該藥可以幫助患者，但FDA還是在美國(guó)時(shí)間7日這一天做出了為其放行的最終決定。

　　只不過，放行后，根據(jù)加速審批的規(guī)定，渤健還必須進(jìn)行一項(xiàng)新的隨即對(duì)照臨床試驗(yàn)，以驗(yàn)證該藥物的臨床益處，如果試驗(yàn)未能驗(yàn)證，F(xiàn)DA會(huì)啟動(dòng)程序撤回對(duì)藥物的批準(zhǔn)。這并非沒有先例，2012年，F(xiàn)DA就因額外的研究沒有顯示出足夠的益處，撤銷了對(duì)羅氏阿瓦斯汀藥物作為乳腺癌治療藥物的批準(zhǔn)。

　　加速審批是FDA于1992年起開始實(shí)施的一種審批程序，旨在臨床需求尚未被滿足、部分臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)提示候選藥物可能帶來臨床益處的情況下，給予候選藥物的有條件批準(zhǔn)，申請(qǐng)人后續(xù)還需要提交確證性臨床試驗(yàn)資料，以證明候選藥物具有確實(shí)的臨床益處。