瑞德西韋成孤兒藥 孤兒藥是什么意思

　　原標(biāo)題：瑞德西韋在美獲批成“孤兒藥”有望獲得七年獨(dú)占期

　　“人民的希望”瑞德西韋在美獲批，但卻是戴著“孤兒藥”的標(biāo)簽。

　　北京時(shí)間3月24日，美國食品和藥品管理局(FDA)官網(wǎng)數(shù)據(jù)庫顯示，吉利德科學(xué)(Gilead Sciences)公司開發(fā)的在研抗病毒療法瑞德西韋(remdesivir)獲批孤兒藥資格(Orphan Drug Designation)，其適應(yīng)癥為冠狀病毒疾病2019(COVID-19)。

　　什么是孤兒藥?孤兒藥本是指一些專門用于治愈或治療/控制罕見病的藥物。罕見疾病的定義是在美國是患病人數(shù)小于20萬人(或發(fā)病人口比例<1/5000)的疾病。

　　通常，罕見病藥物的研發(fā)成本高昂、上市之后價(jià)格也高昂，但企業(yè)回報(bào)卻未必豐厚。因而在追求利潤和投資回報(bào)的情況下，醫(yī)藥企業(yè)不傾向于針對適用癥或者適用病患過少的罕見疾病進(jìn)行研發(fā)。為了鼓勵(lì)對被忽視的罕見病治療用藥研發(fā)，1983年開始美國FDA給針對孤兒癥的研究項(xiàng)目提供綠色通道，加速審批的過程。

　　同時(shí)，孤兒藥身份可以為制藥公司提供在該是適應(yīng)癥上為期7年的市場獨(dú)占期(exclusivity)，即7年內(nèi)任何藥廠不得仿制該藥物用于在獲批適應(yīng)癥領(lǐng)域進(jìn)行治療。此外，在藥物開發(fā)過程中，制藥企業(yè)還能夠獲得與合格臨床測試相關(guān)的稅務(wù)抵免，以及遞交新藥申請時(shí)特定費(fèi)用的減免等其它優(yōu)惠。