治療艾滋病白血病新方法 患者的福音來(lái)了

　　臨床治療的曙光

　　2017年，鄧宏魁課題組優(yōu)化此技術(shù)體系，致力于該技術(shù)的臨床應(yīng)用。通過(guò)原解放軍第307醫(yī)院倫理委員會(huì)審批后，該研究組在ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上進(jìn)行了臨床研究注冊(cè)(NCT03164135)。

　　2017至2019年9月，研究組展開(kāi)臨床實(shí)驗(yàn)，采集白血病合并艾滋病患者動(dòng)員后的外周血，從中獲得CD34陽(yáng)性的造血干細(xì)胞并對(duì)其進(jìn)行基因編輯，然后與陰性細(xì)胞共同回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。移植前結(jié)果表明：CD34+細(xì)胞上的CCR5基因敲除效率達(dá)到了17.8%。移植后，患者的白血病得到緩解!

　　隨后為期19個(gè)月的臨床觀察發(fā)現(xiàn)：對(duì)該患者短暫停止服用抗HIV病毒藥物，CD4細(xì)胞中的CCR5基因編輯效率有明顯上升，證明了CCR5基因編輯的T細(xì)胞表現(xiàn)出一定程度抵御HIV感染的能力。重要的是，基因編輯效果在血液細(xì)胞中始終穩(wěn)定存在，未發(fā)現(xiàn)基因編輯造成的脫靶及其他副作用!

　　這項(xiàng)長(zhǎng)達(dá)多年的工作已經(jīng)初步證明了基因編輯造血干細(xì)胞在臨床應(yīng)用中的可行性與安全性，勢(shì)必將促進(jìn)和推動(dòng)該技術(shù)的臨床應(yīng)用。

　　除了艾滋病和白血病，其他血液系統(tǒng)相關(guān)疾病，如β地中海貧血等，均有希望利用以CRISPR為代表的基因編輯技術(shù)看到臨床治療的曙光!

　　關(guān)于該項(xiàng)研究的未來(lái)，鄧宏魁教授表示，要通過(guò)各種方法優(yōu)化基因編輯造血干細(xì)胞移植方案，以降低脫靶率，實(shí)現(xiàn)100%的敲除效率。

　　期待鄧宏魁課題組進(jìn)一步的研究成果，更期待中國(guó)科學(xué)家們?cè)絹?lái)越多的國(guó)際聲音!