真的有格列寧這么神的藥嗎格列衛(wèi)為什么不能在國內仿制(2)

2018-07-10 14:29:53來源：四海生活百科

　　真的有“格列寧“這么神的藥嗎

　　有。片中的“格列寧”其實在現(xiàn)實生活中叫做“格列衛(wèi)”，其成分是“伊馬替尼”。自獲批問世以來，它在慢性粒細胞白血病的治療上取得了傲人的成績，被譽為是人類抗癌史上的一大突破。

　　100年前，科學家們對癌癥知之甚少，主流學界也簡單地把白血病等惡性疾病歸因于病毒感染或是環(huán)境因素，20世紀50年代人們才認識到慢性骨髓性白血病患者的癌細胞中第22號染色體明顯更短，這段異常染色體也被命名為“費城染色體”。到了1973年，芝加哥大學發(fā)現(xiàn)費城染色體緣于第9號染色體與22號染色體發(fā)生了部分交換，使22號染色體短了一截。

　　1983年，美國國立癌癥研究所發(fā)現(xiàn)，由于兩條染色體之間發(fā)生的交錯易位，9號染色體上的Abl基因，恰好與22號染色體上的BCR基因連到了一塊，融合成了一條BCR-Abl基因，它編碼了一種奇特的酪氨酸激酶，它不受其他分子的控制，一直處于活躍狀態(tài)。這就好像是被鎖死的油門打開了，進而使造血干細胞無休止的分裂，引起癌癥。

　　到了20世紀80年代末，研究人員們發(fā)現(xiàn)一種2-苯氨基嘧啶的衍生物能抑制酪氨酸激酶，但它的特異性較差，無法直接用于治療。在此基礎上，研究人員不斷優(yōu)其特性，極大地改善了這個分子的溶解度，提高其特異性抑制目標酶的能力，這款分子的代號是CGP57148B——伊馬替尼。但一個具有化學作用的分子到能夠在生物體內起作用的藥品要經歷無數(shù)失敗，經過了20年反復的動物試驗，終于將相對安全的伊馬替尼帶到了人體試驗的門前。

　　在西方醫(yī)學中，藥物從動物研究到應用于臨床通常要經過“四期臨床試驗”。簡單來說，I期是探索藥物最多吃多少，搞清楚藥物從吸收到排出期間，在人體內的具體過程是怎樣的;II期在于確定藥物最好吃多少，對照同類藥物它的療效如何，以及藥物對疾病的不同階段的作用;III期在于明確風險與受益的關系，通過較多的患者參與研究，探索藥物可能出現(xiàn)的并發(fā)癥、副作用風險。IV期試驗則在批準上市后進行，研究需要收集更大范圍的數(shù)據(jù)，進一步的確定療效，明確少見的風險事件等。通常來說，這個過程需要走過幾年甚至幾十年。

　　伊馬替尼在臨床試驗中收獲了驚人的表現(xiàn)。在最初接受300mg劑量的54名患者中，有53名出現(xiàn)了疾病的完全緩解，接受治療一年半后，這些患者的疾病無進展生存率達到了89.2%。在格列衛(wèi)誕生前，只有30%的慢性骨髓性白血病患者能在確診后能夠活過5年。格列衛(wèi)將其提高到了89%，且在5年后，依舊有98%的患者保持血液學上的完全緩解。

　　如此看來，格列衛(wèi)確實是慢性粒細胞白血病患者的“神藥”和“續(xù)命丹”。